患者的福音干细胞成为医治帕金森的要害

从1997年开端，为了留念帕金森病的发现者英国内科医生詹姆斯·帕金森博士的生日，欧洲帕金森病联合会将每年的4月11日定为“世界帕金森病日”。

在“世界帕金森病日”行将到来之际，咱们我们都期望经过这篇文章协助我们更多地了解这种疾病的临床医治现状以及未来医学趋势。

帕金森小科普

帕金森病是一种常见的神经功用妨碍疾病，首要影响中老年人，多在60岁今后发病。其症状表现为停止时手、头或嘴不自主地震颤，肌肉僵直、运动缓慢以及姿态平衡妨碍等，导致日子不能自理。

全世界约有500万患者正在受着帕金森病的困扰，近几年，帕金森患者也趋于年轻化，“青少年型帕金森病”患者占有总患者人数的10%左右。

在前史的长河里，有许多名人饱受着帕金森病的苦楚，例如曾被誉为这样一个世界上最巨大拳击手的阿里，闻名的数学家陈景润，美国电影演员凯瑟琳·赫本等。帕金森的患者不分国界，不分性别，严重影响了人们的日子和健康。

临床现状：尚缺少底子医治的办法

现在，关于帕金森病的医治手法首要有药物医治、手术医治和细胞移植医治等。可是传统的药物医治和外科手术医治只能缓解改进部分临床症状，不能从底子上医治帕金森病，并不能阻挠或反转帕金森病的病理开展。

左旋多巴和多巴胺激动剂是多年来的首要医治手法，但这些医治或许带来运动妨碍等副效果或许药效会逐渐消失。尽管，脑深层影响至苍白球或丘脑底核能够缓解症状，但这种办法不能修正大脑，而且还会带来副效果，如感染或影响衰竭等。因此，临床急切需求其他的医治手法。

新趋势：干细胞是底子性医治帕金森的期望

干细胞技能被以为具有更为耐久医治的或许性，这种办法首要是经过植入新的、能够生成多巴胺的细胞来代替退化的神经元，是底子性医治帕金森的新期望。从1979年开端，人类初次用细胞代替疗法医治帕金森病[2]，从此敞开了干细胞医治帕金森病的新纪元，渐渐的变多的研讨者将医治帕金森病的目光转向干细胞疗法。

现在，运用于帕金森病临床医治研讨的干细胞首要有神经干细胞、胚胎干细胞、间充质干细胞和诱导多能干细胞等。研讨标明，不一样不同来历的干细胞在帕金森病医治中均能够发挥神经再生与修正的效果。干细胞移植医治帕金森病首要效果机制是运用其排泄神经养分因子、免疫调节等发挥神经维护功用，促进损害的多巴胺能神经元修正，或许将其诱导分解为多巴胺能神经元代替体内损害的多巴胺能神经元，发挥细胞代替效果[1]。

临床试验：多种干细胞疗法显现临床运用潜力

神经干细胞是一类未分解的细胞，具有自我更新和分解的潜能。现在，神经干细胞移植医治帕金森病在我国、美国、澳大利亚多处于Ⅰ/Ⅱ期临床试验阶段。

2013年，我国学者在归入30例帕金森病患者的临床试验中，将制造的神经干细胞混悬液植入受试者体内，移植前后分别对帕金森病患者进行评分。效果标明神经干细胞在体外进行了安稳的扩增，而且具有分解为星形胶质细胞、神经元和少突胶质细胞的才能。这项临床研讨也让人们看到，人类神经干细胞经过体外扩增后移植医治帕金森病卓有成效[3]。

胚胎干细胞具有全能性，能够自我更新并具有分解为体内一切安排的才能，是一种高度未分解的细胞。胚胎干细胞移植医治帕金森病的临床试验尚处于临床Ⅰ期在研阶段。在我国，郑州大学榜首隶属医院的临床研讨项目方案将400万个胚胎干细胞来历的神经前体细胞移植到帕金森病患者脑内，这也是我国首个运用胚胎干细胞的临床试验，也是全球首个运用受精胚胎的胚胎干细胞医治帕金森病的临床试验[4]。2017年4月，我国经过卫计委存案的首个干细胞医治帕金森的临床研讨项目——《人胚胎干细胞来历的神经前体细胞医治帕金森病》正式发动，这个项目受到了世界的高度重视。

间充质干细胞也被大范围的运用到了帕金森病的临床研讨中。依据文献报导，解放军第二零八医院神经介入科展开的临床研讨归入了26例帕金森病患者，经导管将自体骨髓间充质干细胞悬液移植入大脑后动脉及小脑上动脉，在移植前后进行一致帕金森病评分量表评分，调查其实验室目标、临床症状的改变及不良反应状况。效果发现，移植后疾病评分显着下降，对肝肾功用无不良影响，也无发热等不良反应。这项临床研讨标明，自体间充质干细胞移植医治帕金森病可显着改进帕患者的日常活动和运动功用，无副效果，安全可靠[5]。

国内有学者还展开了围产期间充质干细胞医治帕金森的研讨。2015年宣布的临床研讨共归入40例患者，20例实验组为鞘内打针围产期间充质干细胞，20例对照组为口服左旋多巴。选用帕金森病一致评分量表对患者医治前及医治后1个月、3个月、6个月进行量化评分。效果显现实验组20例患者临床症状缓解程度较对照组显着，鞘内打针围产期间充质干细胞医治帕金森病的临床效果优于单纯口服左旋多巴片医治帕金森病[6]。

再来看看诱导多能干细胞医治帕金森的开展。诱导多能干细胞是体细胞经重编程后转化成的与胚胎干细胞相似的多能干细胞。2018年10月，日本京都大学的团队将240万个诱导多能干细胞来历的前体细胞移植入一名帕金森病患者脑内，进行了全球首例诱导多能干细胞医治帕金森病的临床试验，手术一个月内未发作脑出血等不良反应，随后继续调查6个月，若无并发症出现将再次植入240万个前体细胞。此项临床试验共选入了7名帕金森病患者，首个手术调查期为两年，安全性与有效性确认后将施行第二例临床试验[7]。

结语

跟着干细胞移植技能的迅猛开展，干细胞医治帕金森病现已取得了一系列的突破性效果。信任跟着科学研讨与医疗技能的继续不断的开展与前进，干细胞移植医治帕金森病不只限于改进症状，而是有或许真实的阻挠疾病的开展，为帕金森病患者带来期望。正如2018年《干细胞与发育》杂志上的帕金森特刊表达的观念[8]，“帕金森最具远景的医治途径是运用干细胞疗法来替换疾病发作过程中丢掉的多巴胺神经元”。

参考文献：

[1]孙守家. GDNF基因修饰人脂肪间充质干细胞移植医治帕金森病小鼠模型的研讨[D].

http://cdmd.cnki.com.cn/Article/CDMD-10487-1018210483.htm

[2]Perlow M , Freed W , Hoffer B , et al. Brain grafts reduce motor abnormalities produced by destruction of nigrostriatal dopamine system[J]. Science, 1979, 204(4393):643-647. http://med.wanfangdata.com.cn/Paper/Detail/PeriodicalPaper_PM571147

[3]张晓英. Efficacy and safety of neural stem cell transplantation for the treatment of Parkinson’s disease%神经干细胞移植医治帕金森病的有效性与安全性[J]. 我国安排工程研讨, 2013, 000(027):5033-5040.

http://.cn/details/detail.do?_type=perio&id=xdkf201327014

[4]Cyranoski D . Trials of embryonic stem cells to launch in China[J]. nature, 2017, 546(7656):15.

https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/28569831/

[5]王旭, 张志彬, 贾芙蓉, et al. 自体骨髓间充质干细胞移植医治帕金森病的效果[J]. 我国老年学杂志, 2014, 034(001):22-23.

http://.cn/Article/CJFDTotal-ZLXZ201401012.htm

[6]赵堂亮, 吴正敏, 王萍, et al. 脐带间充质干细胞移植对帕金森病的临床效果调查[J]. 中华细胞与干细胞杂志(电子版), 2015(4期):40-44.

http:///QK/71167X/201504/667745493.html

[7]吕颖, 白琳, 秦川. 干细胞医治帕金森病的研讨开展%Research progress in stem cell therapy for Parkinson' s disease[J]. 我国比较医学杂志, 2019(8).

http://.cn/Article/CJFDTotal-ZGDX201908020.htm

[8] Translational Research on Stem Cells for Parkinson's Disease

https:///detail/journal_1000040463014810_2c5b.html